基因治疗
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地中海贫血症

THALASSEMIA地中海贫血症

地中海贫血(Thalassemia,地贫)是由于 珠蛋白基因突变或者缺失而引起珠蛋白生成障碍,是一种 的典型的单基因遗传病,主要包括α-地贫和β-地贫。地贫基 因的携带率约占世界人口的1.5%(8000万~9000万),每年约诞生68000名患有地贫的儿童,是我国影响最大、发病率 最高的遗传病之一。当前没 有彻底治愈血红蛋白病的方法,虽然一 些病人采用骨髓移植,但其花费巨大,且配型极其困难。近年来,基因疗 法的出现给患者带来了希望,其最大 的优势在于不需要捐赠,不需要异体移植,而且一 次治疗可能导致永久性的“治愈”,有望取 代目前并不完美的治疗方案。

基因治疗(Gene Therapy)是指将 外源正常基因导入靶细胞,以纠正 或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。基因治 疗以其一次给药终生治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。目前已在癌症、遗传性 疾病如地中海贫血,镰刀状贫血症、血友病 及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。

基因治疗地中海贫血

邦耀生 物的目标是将基因编辑技术应用到一系列人类疾病的治疗研究之中,通过修 复体细胞中的突变基因取代传统治疗方案来治愈一部分遗传性疾病,如珠蛋 白基因突变导致的地中海贫血,F8或F9因子基 因突变导致的血友病等。目前进 展最快的是基因治疗地中海贫血项目,该疗法 通过重新开启胎儿期的γ珠蛋白的表达,从而代替有缺陷的β珠蛋白,达到缓 解地贫症状的目的,具有很 大的临床转化潜力。并且目 前国内还没有利用此方法治疗地中海贫血的临床实验,该项目 是世界首批进入临床阶段的基因编辑治疗产品。
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